Egy magyar kutatócsoport eredményei közelebb hozzák a génsebészet rutinszerű klinikai használatát – írja a Telex. Frissen publikált kutatásukban továbbfejlesztettek egy olyan génszerkesztő eljárást, amellyel minimalizálni lehet a nem kívánt genommódosulásokat.

Ma már szinte bármilyen élőlény genetikai anyagát meg lehet változtatni, de a klinikai eljárások rutinszerű alkalmazását egyelőre gátolja, hogy a génszerkesztés még nem elég biztonságos. Ebben több faktor is szerepet játszik, az egyik az úgynevezett off target hatás, amikor a génszerkesztés nem csak a megcélzott helyen változtatja meg a DNS-t – részletezi a Telex a kutatás vezetőjére, Welker Ervinre hivatkozva.

A magyar kutatóknak sikerült olyan módszert kifejleszteniük, amely szinte minden esetben lehetővé tette a nem várt mutációk elkerülését. Erről korábban a Nature Communications szaklapban számoltak be, újabb kutatásukat pedig most a Nature Catalysis szaklapban publikált tanulmányban prezentálták. Ez a rutinszerű használat egy másik gátját, a célzott helyen bekövetkező nem kívánt genommódosulások minimalizálását tette hatékonyabbá. A prime editing génszerkesztő eljárást fejlesztették tovább, amelynek lényege, hogy a sejt saját javítórendszerét felhasználva pontosan ki lehet cserélni a betegségekhez vezető a hibákat a DNS-ben.

Az új, proPE nevű magyar megközelítés ezt teszi könnyebbé és biztosabbá. Az eljárás két RNS-molekulát használ – az egyik megjelöli, hol akarnak javítani a genomban, a másik odajuttatja a javításhoz szükséges mintát.

Kapcsolódó cikkek a Qubiten:

Forrás