Egy új gyógyszer brit klinikai vizsgálatai ígéretes eredményeket hoztak a Dravet-szindróma kezelésében, írja a Guardian. Genetikai rendellenességről van szó, amely a kezelésekre meglehetősen rezisztens epilepsziát okoz, és gyakran beszéd- és fejlődési késéssel jár együtt. A jelenlegi kezelések célja a rohamok számának és súlyosságának csökkentése, de gyakran nem hatékonyak.

Az előzetes vizsgálatok – amelyeket a University College London és a Great Ormond Street Hospital vezetett – azt találták, hogy a gyógyszer biztonságosnak tűnik, és a vizsgálatban részt vevő 81 gyermek jól tolerálta.

A kutatásban résztvevő 2 és 18 éves kor közötti gyerekek, illetve fiatalok a kutatást megelőzően, átlagosan havi 17 rohamot tapasztaltak. Miután azonban 70 mg Zorevunersen adagot kaptak, átlagosan fele annyi rohamuk volt, három adag után pedig körülbelül 80 százalékkal csökkent a rohamok száma.

Az eredményekről a New England Journal of Medicine folyóiratban jelent meg tanulmány, amely szerint javult az életminőségük, többek között a mozgáskészségek, a kommunikáció és a mindennapi megküzdési képességek terén.

Most további klinikai vizsgálatok következnek a Zorevunersen hosszú távú hatásairól, esetleges kockázatairól, és ritka, de potenciálisan súlyos mellékhatásairól, illetve annak érdekében, hogy meghatározzák, mely betegek profitálhatnak a leginkább a kezelésből. A lap az Edinburghi Egyetem Idegtudományi és Kardiovaszkuláris Kutatóintézetének egyik szakértőjét idézi, aki szerint legalább nyolcszáz olyan genetikai epilepszia létezik, amelynél hasonló terápiára lenne szükség, mint a Zorevunersen – azonban a mostani kutatás kijelöli az utat az ilyen súlyos betegségek kezelése felé.

Kapcsolódó cikkek a Qubiten:

Forrás